一個多世紀以來，1 型糖尿病意味著一件事：終生服用胰島素。

但這是第一次，科學打破了這種范式——不是通過控制疾病，而是在癥狀出現(xiàn)之前就攔截它。

由于第一批患者在英國，開始接受開創(chuàng)性的新療法 teplizumab，我們正在開發(fā)方法來確定誰可能從這種只有在出現(xiàn)任何癥狀之前給藥才有效的藥物中受益。

在皇家德文郡 NHS，我們目前正在治療第一位英國成年人 Hannah Robinson，她在常規(guī)妊娠篩查中偶然被發(fā)現(xiàn)患有早期 1 型糖尿病。

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大約 10% 的糖尿病患者患有 1 型糖尿病，而其余 90% 為 2 型，一種與生活方式因素有關(guān)的疾病，即胰島素仍在產(chǎn)生但不能正常工作。

1 型糖尿病是一種自身免疫性疾病，會導致胰腺胰島素分泌完全喪失。沒有胰島素，血糖水平會危險地升高，增加失明、腎衰竭和早逝的風險。

雖然 1 型通常被認為是兒童期的疾病，埃克塞特大學的研究強調(diào)，超過一半的新病例發(fā)生在成年人中。

對于全世界數(shù)百萬 1 型糖尿病患者來說，控制血糖的治療意味著終生每天服用胰島素。然而，使用胰島素也有其自身的風險。

如果血糖下降得太低，會導致低血糖或“低血糖”，嚴重時可能導致癲癇發(fā)作甚至死亡。毫不奇怪，不斷平衡高血糖和低血糖會對身心健康造成嚴重影響。在懷孕期間，羅賓遜需要胰島素，并親眼目睹了“生活完全圍繞平衡血糖展開”。

Teplizumab 提供了一種完全不同的方法。它不是簡單地替代胰島素，而是針對導致 1 型糖尿病的免疫攻擊。

我們的免疫系統(tǒng)通常非常善于區(qū)分朋友和敵人，保護我們免受感染和癌癥同時讓我們自己的器官獨處。但有時，由于仍未完全了解的原因，這種平衡會在稱為自身免疫的過程中崩潰。

在 1 型糖尿病中，免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊胰腺，破壞產(chǎn)生胰島素的細胞。

Teplizumab 通過重新訓練免疫系統(tǒng)和降低針對胰腺的特定細胞來發(fā)揮作用。研究表明，它可以將疾病和胰島素治療的需求延遲兩到三年，其中通常有輕微的副作用.

對于 Robinson 來說，他對懷孕和患有 1 型糖尿病的全職工作非常了解，多幾年沒有胰島素的可能性真的很重要。

該藥物已經(jīng)在美國獲得批準，并且正在審查用于 NHS 的常規(guī)使用，盡管少數(shù)兒童和青少年在英國，也通過特殊訪問計劃接收了它。

盡早找到人

這里有一個問題。當人們出現(xiàn) 1 型糖尿病的癥狀，如口渴、體重減輕和疲勞時，他們四分之三以上的胰島素生產(chǎn)能力已經(jīng)被破壞。

要使 teplizumab 和類似療法有效，需要在癥狀出現(xiàn)之前給藥，而血糖水平仍然正常。這意味著這些治療對于已經(jīng)確診為 1 型糖尿病的人來說不是一種選擇。

那么我們?nèi)绾卧谶@個早期階段找到人呢？幸運的是，使用簡單的血液測試可以測量稱為胰腺自身抗體的免疫標志物，從而在癥狀出現(xiàn)之前許多年檢測到自身免疫攻擊的開始。

只需從手指刺痛處滴幾滴就可以揭示免疫系統(tǒng)是否已經(jīng)開始針對胰腺。及早發(fā)現(xiàn)患者不僅提供了延緩疾病進展的機會，還有助于避免有時在首次診斷時出現(xiàn)危及生命的緊急情況——例如糖尿病酮癥酸中毒。

由于 1 型糖尿病影響大約每 200 人中就有 1 人，仍然存在誰該測試的問題。并非每個人的風險都是相同的。當我們想到遺傳性疾病時，我們通常會想到由單個基因變化引起的疾病，例如囊性纖維化。

1 型糖尿病確實有遺傳成分，但它涉及許多不同的基因，每個基因都會增加或降低一個人的風險。僅有遺傳風險是不夠的，還需要未知的環(huán)境因素來打破平衡。

十分之九的 1 型糖尿病患者沒有家族史。雖然檢測 1 型患者的親屬是合乎邏輯的第一步，研究埃克塞特大學 （University of Exeter） 的研究表明，將所有這些遺傳因素合并為一個風險評分可能有助于預測誰可能會患上這種疾病，并確定應該更密切監(jiān)測的嬰兒。

隨著我們朝著更廣泛的基因組篩選邁進，這可能成為一個重要的工具。

現(xiàn)在仍處于早期階段，但我們看到我們處理 1 型糖尿病的方式發(fā)生了根本性轉(zhuǎn)變。一個多世紀以來，治療意味著患者每天都要承擔補充身體無法再產(chǎn)生的胰島素的負擔。

現(xiàn)在，重點轉(zhuǎn)向從源頭上解決免疫問題的療法，希望在疾病完全發(fā)展之前阻止疾病，并為無胰島素的未來打開大門。

理查德·奧拉姆， 糖尿病和腎臟病學教授，埃克塞特大學和尼古拉斯·托馬斯，糖尿病和內(nèi)分泌學臨床講師，埃克塞特大學

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